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El Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado en su primera reunión del año la primera recomendación para la designación de medicamento huérfano para tratar el síndrome de Prader-Willi.

Durotabal es el nombre comercial de la carbetocina, análogo sintético de la oxitocina, pero con una función mucho más concreta.

Cuando un laboratorio pide la designación de un Medicamento Huérfano puede beneficiarse de una serie de incentivos como por ejemplo: reducción de tasas, apoyos para hacer investigación…

Una vez que ha sido designado como MH, ahora tienen que hacer los ensayos clínicos que demuestren que la utilidad que le quieren dar es para el SPW.

Hay ensayos preclínicos (no probados en personas pero que dan cierta evidencia) que pueden llevar a pensar que este medicamento puede modificar (no curar) la conducta agresiva o la hiperfagia características de este síndrome.

El proceso será largo por lo que a efectos prácticos en las familias no tendrá ninguna repercusión por el momento ya que posteriormente tiene que ser aprobado por varias entidades de la EMA.

Si el facultativo considera muy importante la administración de este fármaco al afectado, se puede optar por:

1. Participar en el ensayo clínico que se realice.
2. Uso compasivo del fármaco.

Recuerda que para que se autorice un fármaco como uso compasivo la EMA, el laboratorio y el director médico del centro tienen que estar de acuerdo.

Más información en http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2012/01/news_detail_001422.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1[:]