La comunitat internacional vinculada a la síndrome de Prader-Willi celebra una fita històrica. L’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha aprovat el primer tractament específic per a la hiperfàgia associada a aquesta malaltia minoritària. Es tracta de VYKAT™ XR, un fàrmac desenvolupat per l’empresa Soleno Therapeutics, indicat per a persones a partir dels 4 anys diagnosticades amb la síndrome Prader-Willi.
La hiperfàgia, o sensació insaciable de gana, és un dels símptomes més invalidants i complexos de la síndrome, amb greus conseqüències per a la salut física i emocional de les persones afectades i per a l’entorn familiar. Fins ara, no hi havia cap medicament específic aprovat per tractar aquest aspecte de la SPW, malgrat dècades d’investigació i recerca en l’àmbit científic.
L’eficàcia de VYKAT™ XR s’ha demostrat mitjançant un estudi clínic de fase 3, en què s’ha evidenciat una reducció significativa de la hiperfàgia en les persones que han rebut el tractament. En aquells casos en què es va substituir el fàrmac per placebo, es va registrar un empitjorament del comportament alimentari, fet que reforça els resultats positius del tractament.
Quant a la seguretat, els efectes adversos més freqüents observats durant els assaigs clínics han estat l’aparició d’edemes, hipertricosi, hiperglucèmia i reaccions cutànies. Tot i així, es considera que els beneficis superen els possibles riscos en el marc d’un seguiment mèdic adequat.
La companyia farmacèutica ha anunciat que el medicament estarà disponible als Estats Units a partir de l’abril de 2025.
Des de l’Associació Catalana per la Síndrome de Prader-Willi acollim aquesta notícia amb optimisme. Tot i que de moment el fàrmac només ha estat aprovat als Estats Units, aquest avenç representa una esperança concreta per a moltes famílies i una mostra del potencial de la recerca quan s’hi destinen recursos i voluntats. Seguirem amb atenció l’evolució del seu desplegament i els possibles passos per a la seva autorització a Europa.
Consulteu aquesta entrada en:
Español